Τις προτάσεις της για πιθανές διεξόδους στο πρόβλημα των ορφανών φαρμάκων, καταθέτει η Eurordis, με μια 60σέλιδη ενδελεχή ανάλυση των αιτίων και των λαθών που δεν επιτρέπουν σε κυβερνήσεις και αρμόδιους φορείς να χαράξουν την κατάλληλη πολιτική, έτσι ώστε οι ασθενείς με σπάνιες παθήσεις να μπορούν να έχουν μια γρήγορη, πλήρη και ισότιμη πρόσβαση στα φάρμακα που χρειάζονται.
Η Eurordisείναι ένας μη-κυβερνητικός οργανισμός και μια συμμαχία των οργανώσεων που εκπροσωπούν 738 σπάνια ασθένειες σε 65 χώρες. Οι προτάσεις της έτσι όπως αποτυπώνονται στον επίλογο της αναλυτικής μελέτης έχουν ως εξής:
“Καλούμε τις αρχές Αξιο λόγησης Τεχνολογίας (ΗΤΑ) και τους εμπειρογνώμονες από όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ να υιοθετήσουν μια διαφορετική προσέγγιση στην αξιολόγηση των ορφανών φαρμάκων, π.χ. διαμορφωτική και αθροιστική αξιολόγηση ειδικά για καινοτόμες θεραπείες, που εξακολουθούν να διατηρούν υψηλό επίπεδο αβεβαιότητας της αποτελεσματικότητας τους, όταν παίρνουν έγκριση.
Καλούμε τα εθνικά όργανα HTA και τις αρμόδιες εθνικές αρχές για την τιμολόγηση και την αποζημίωση, να εξετάζουν πιο ενδελεχώς κατά πόσο θα πρέπει η τιμή ενός φαρμάκου που παίρνει έγκριση για κυκλοφορία, ενώ διατηρεί υψηλό επίπεδο αβεβαιότητας, να παραμένει σταθερή και αμετακίνητη, και να μην έχει διακυμάνσεις προς τα πάνω ή προς τα κάτω ανάλογα με τα αποτελέσματα που θα καταδείξει η χρήση του σε πραγματικές συνθήκες.
Ζητάμε από τις κυβερνήσεις και τις δημόσιες αρχές όλων των κρατών μελών της ΕΕ να βοηθήσουν τα Ευρωπαϊκά Δίκτυα Αναφοράς (ERN) να αυτονομηθούν, έτσι ώστε αυτά να μπορέσουν να αποδείξουν με την πάροδο του χρόνου την ικανότητά τους να παράγουν, να συλλέγουν και να αναλύουν τα πραγματικά στοιχεία που τόσο πολύ χρειαζόμαστε σήμερα.
Ζητάμε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, από το Διοικητικό Συμβούλιο της Mem και από τον Οργανισμό Κοινής Δράσης για τις Σπάνιες Παθήσεις (Joint Action for Rare Diseases) να υιοθετήσουν ένα πιο ουσιαστικό πλαίσιο για τις συνεργασίες μεταξύ Ευρωπαϊκών Δικτύων Αναφορών και βιομηχανίας φαρμακευτικών προϊόντων, την οποία καλούμε με τη σειρά της να ενισχύσει τη συμμετοχή της στην ανάπτυξη περισσότερων και πιο ενημερωμένων μητρώων ασθενών.
Ενθαρρύνουμε την Ευρωπαϊκή Επιτροπή και όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ να εξετάσουν την πρόταση για ένα ειδικό «Ευρωπαϊκό Ταμείο», ως μέρος του ερευνητικού προγράμματος FP9 της ΕΕ, για τα ορφανά φάρμακα, για την εξασφάλιση των απαραίτητων στοιχείων, από τη στιγμή της άδειας κυκλοφορίας τους μέχρι την πρώτη επανεκτίμηση της αξίας τους.
Αυτό θα ήταν προς το συμφέρον των κρατών μελών (τα οποία θα υπόκεινται σε μικρότερη οικονομική πίεση τις πρώτες μέρες κυκλοφορίας του νέου ορφανού φαρμάκου), των φαρμακευτικών εταιρειών (βραχυπρόθεσμα μεγαλύτερη προβλεψιμότητα σχετικά με την πρόσβαση, καθώς και μεγαλύτερες πιθανότητες απόκτησης πολύτιμων στοιχείων σε πραγματικές συνθήκες), και κυρίως των ασθενών με σπάνιες παθήσεις, οι οποίοι θα είναι σε θέση να έχουν γρήγορη και πλήρη πρόσβαση στα φάρμακα που χρειάζονται”.
