Το παρακάτω κείμενο βασίστηκε σε άρθρο του Sebastian Walsh, NIHR Doctoral Fellow in Public Health, University of Cambridge.
Δεν είναι λίγοι αυτοί που έχουν μια παιδική ανάμνηση του παππού ή της γιαγιάς με τους οποίους ζούσαν μαζί τους και θυμούνται ότι είχαν άνοια. Υπάρχει μια μεγάλη προσπάθεια να κατανοηθεί αυτή η ασθένεια και να αντιμετωπιστεί καθώς ευθύνεται για το θάνατο περίπου του 7% των ανθρώπων στις αναπτυγμένες κοινωνίες .
Υπάρχουν σήμερα μερικές επιλογές θεραπείας για τη νόσο Αλτσχάιμερ -την κύρια μορφή άνοιας. Τρία φάρμακα, η αντουκανουμάμπη (aducanumab), η λεκανεμάμπη (lecanemab) και δονανεμάμπη (donanemab) μειώνουν το βήτα αμυλοειδές, την πρωτεΐνη που θεωρείται ότι προκαλεί τη νόσο Αλτσχάιμερ. Σε αντίθεση με πολλούς προκατόχους τους, που αφαιρούσαν επίσης επιτυχώς το βήτα αμυλοειδές από τον εγκέφαλο, αυτά τα φάρμακα ήταν τα πρώτα που φάνηκε να επιβραδύνουν τη γνωστική πτώση. Αυτή η ανακάλυψη χαιρετίστηκε ως «η αρχή του τέλους για τη νόσο Αλτσχάιμερ», αλλά πόσο χρήσιμα είναι; Υπάρχουν τέσσερα πράγματα που πρέπει να ληφθούν υπόψη:
Τα οφέλη είναι μικρά: Στη δοκιμή της δονανεμάμπης, τα άτομα που έπαιρναν το φάρμακο χειροτέρεψαν κατά 10 βαθμούς σε μια γνωστική κλίμακα 144 βαθμών. Η ομάδα του εικονικού φαρμάκου χειροτέρεψε κατά 13 μονάδες. Η διαφορά στο μέγεθος της μείωσης είναι τόσο μικρή που πιθανότατα δεν θα ήταν αισθητή στους γιατρούς που φρόντιζαν αυτούς τους ασθενείς.
Σύμφωνα με τα μοτίβα των άλλων δύο φαρμάκων, σε όλες τις ομάδες σε αυτές τις δοκιμές υπήρξε χειροτέρευση -και αποφεύχθηκε μια μεγαλύτερη χειροτέρευση με τη λήψη του φαρμάκου.
Τα φάρμακα έχουν παρενέργειες: Μέσω τακτικών τομογραφιών μαγνητικού συντονισμού (MRI), ένας στους έξι ανθρώπους που έπαιρνε τη λεκανεμάμπη βρέθηκε να έχει ενδείξεις εγκεφαλικής αιμορραγίας και ένας στους οκτώ είχε εγκεφαλικό οίδημα. Οι τακτικές σαρώσεις μερικές φορές θα εντοπίσουν αυτές τις παθολογίες σε ασθενείς με άνοια. Και, πράγματι, ένας στους 11 από αυτούς στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου είχε ενδείξεις αιμορραγίας, ενώ ένας στους 59 είχε οίδημα.
Για τους περισσότερους ανθρώπους, αυτά τα συμβάντα ήταν ανιχνεύσιμα μόνο με μαγνητική τομογραφία και όχι με εμφάνιση συμπτωμάτων. Ωστόσο, τα αποτελέσματα της βλάβης του φαρμάκου στον εγκέφαλο, ιδιαίτερα τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα, είναι άγνωστα. Υπήρξαν επίσης θάνατοι που αποδόθηκαν σε αυτά τα φάρμακα.
Είναι ακριβά. Η αντουκανουμάμπη κυκλοφορούσε στις ΗΠΑ αρχικά στα 45.000 δολάρια ανά ασθενή ετησίως (αργότερα μειώθηκε σε 20.000 δολάρια για να αυξηθεί η ζήτηση) και η λεκανεμάμπη στα 26.500 δολάρια. Αυτά είναι μόνο για το φάρμακο. Τα συστήματα υγείας πρέπει επίσης να δαπανήσουν για πρόσθετη παρακολούθηση και διαχείριση των παρενεργειών και το προσωπικό για τη λειτουργία κλινικών έγχυσης.
Η κλινική μελέτη της δονανεμάμπης έδειξε ότι η θεραπεία θα μπορούσε να τερματιστεί όταν οι σαρώσεις εγκεφάλου έδειξαν επαρκή κάθαρση αμυλοειδούς. Αλλά δεν γνωρίζουμε αν το αμυλοειδές θα επιστρέψει μετά από κάποιο χρονικό διάστημα. Η τακτική παρακολούθηση για υποτροπή τους αμυλοειδούς και οι επαναλαμβανόμενες περίοδοι θεραπείας θα πρόσθεταν επιπλέον κόστος. Υπάρχουν και άλλες επιβολές για τους ασθενείς: παρακολούθηση από τα ιατρικά κέντρα κάθε δύο έως τέσσερις εβδομάδες για εγχύσεις φαρμάκων και τακτική παρακολούθηση για παρενέργειες.
Οι κλινικές δοκιμές είναι επιλεκτικές: Είναι αποδεκτό ότι δεν μετατρέπεται όλη η «αποτελεσματικότητα» των κλινικών δοκιμών (το αποτέλεσμα που παρατηρείται σε ένα πλαίσιο εξειδικευμένων δοκιμών, σχεδιασμένο για να μεγιστοποιήσει την πιθανότητα να λειτουργήσουν οι θεραπείες) στον πραγματικό κόσμο. Για κάθε 10 ασθενείς που οι γιατροί πίστευαν ότι μπορεί να ήταν επιλέξιμοι για αυτές τις κλινικές δοκιμές, επτά ή οκτώ απορρίφθηκαν. Άτομα με εγκεφαλικές παθολογίες εκτός του βήτα αμυλοειδούς, όπως αγγειακή βλάβη ή σώματα Lewy, και άτομα με άλλα σημαντικά ιατρικά προβλήματα, που μπορεί να θόλωναν τα αποτελέσματα της δοκιμής και να αύξαιναν τον κίνδυνο παρενεργειών, αποκλείστηκαν.
Εάν η καταλληλότητα για το φάρμακο περιορίζεται ώστε να ταιριάζει με την καταλληλότητα της κλινικής δοκιμής, τότε πολύ λίγα άτομα θα είναι επιλέξιμα. Εάν η επιλεξιμότητα είναι ευρύτερη, τότε οι ήδη μικρές επιπτώσεις είναι πιθανό να είναι ακόμη μικρότερες και οι παρενέργειες πιο έντονες.
Ελλείμματα
Υπάρχουν και άλλες παρατηρήσεις. Οι κλινικές δοκιμές επέλεξαν άτομα που ήταν στα πιο πρώιμα στάδια της νόσου -δηλαδή, όταν τα συμπτώματα είχαν εμφανιστεί πρόσφατα- και εκκαθάρισαν επιτυχώς το βήτα αμυλοειδές, ωστόσο οι ασθενείς εξακολουθούσαν να χειροτερεύουν. Αναπόφευκτα λοιπόν, οι γιατροί αναρωτιούνται: μήπως πρέπει να ξεκινήσουμε τα φάρμακα ακόμη νωρίτερα;
Αλλά πως; Οι άνθρωποι που συμμετείχαν στις δοκιμές ήταν ήδη, κατά μέσο όρο, πέντε έως δέκα χρόνια νεότεροι από ό,τι οι περισσότεροι ασθενείς. Η εστίαση των ατόμων νωρίτερα είναι προβληματική επειδή οι περισσότεροι άνθρωποι με βήτα αμυλοειδές και χωρίς γνωστικά συμπτώματα δεν θα πάθουν άνοια μέχρι να πεθάνουν.
Μπορούν λοιπόν τα φάρμακα αυτά να κάνουν μια μεγάλη διαφορά για τους ανθρώπους που ζουν με τη νόσο Αλτσχάιμερ επί του παρόντος; Δεν φαίνεται ότι μπορεί αυτή να είναι η «αρχή του τέλους» για τη νόσο Αλτσχάιμερ.
