Οι ερευνητές χρησιμοποίησαν κλινικά δεδομένα πραγματικού κόσμου για να προσπαθήσουν να μιμηθούν μια τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη δοκιμή που τέσταρε την αποτελεσματικότητα δύο αραιωτικών του αίματος, της απιξαμπάνης και της βαρφαρίνης, για την πρόληψη του εγκεφαλικού σε ασθενείς με μη βαλβιδική κολπική μαρμαρυγή.
Η μελέτη, με επικεφαλής την Emma Maud Powell στη Σχολή Υγιεινής και Τροπικής Ιατρικής του Λονδίνου, στο Ηνωμένο Βασίλειο, δημοσιεύτηκε στο περιοδικό ανοιχτής πρόσβασης PLOS Medicine και παρέχει μια μέθοδο για τη διερεύνηση των επιπτώσεων των θεραπειών σε ασθενείς που υποεκπροσωπούνται ή αποκλείονται από κλινικές δοκιμές.
Σε ασθενείς που παρουσιάζουν κολπική μαρμαρυγή -μια δυνητικά επικίνδυνη ιατρική κατάσταση στην οποία οι άνω κοιλότητες της καρδιάς χτυπούν ακανόνιστα- συνταγογραφούνται συχνά αραιωτικά αίματος όπως απιξαμπάνη ή βαρφαρίνη για την πρόληψη εγκεφαλικού.
Ωστόσο, αυτές οι θεραπευτικές συστάσεις βασίζονται σε αποτελέσματα από τυχαιοποιημένες ελεγχόμενες δοκιμές και είναι άγνωστο εάν ισχύουν για πληθυσμούς ασθενών που δεν συμπεριλήφθηκαν στη δοκιμή ή υπάρχουν μόνο σε πολύ χαμηλούς αριθμούς.
Στη νέα μελέτη, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν δεδομένα υγείας που συλλέχθηκαν από ασθενείς στο Ηνωμένο Βασίλειο για να προσπαθήσουν να μιμηθούν μια προηγούμενη τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη δοκιμή που συνέκρινε την αποτελεσματικότητα της απιξαμπάνης και της βαρφαρίνης. Προσπάθησαν να μιμηθούν τις προσεγγίσεις καταλληλόλητας, επιλογής και ανάλυσης ασθενών όπως και η προηγούμενη δοκιμή.
Διαπίστωσαν ότι οι ασθενείς στους οποίους χορηγήθηκε απιξαμπάνη είχαν παρόμοια αποτελέσματα με ασθενείς στους οποίους χορηγήθηκε βαρφαρίνη, αλλά σε αντίθεση με την προηγούμενη δοκιμή, δεν βρήκαν ότι την απιξαμπάνη ότι ήταν ανώτερη.
Οι ερευνητές παρατήρησαν ότι οι διαφορές στα αποτελέσματα μπορεί να έχουν συνδεθεί με υψηλότερη ποιότητα ελέγχου βαρφαρίνης, υποβέλτιστη δόση απιξαμπάνης και διαφορές στην εθνικότητα των ασθενών και τη χρήση ταυτόχρονων φαρμάκων σε σύγκριση με τον πληθυσμό των κλινικών δοκιμών.
Συνολικά, η μελέτη διαπίστωσε ότι η χρήση μιας υπάρχουσας τυχαιοποιημένης ελεγχόμενης δοκιμής ως οδηγός για το σχεδιασμό της ανάλυσης παρατήρησης πραγματικών δεδομένων ασθενών είναι ένας αποτελεσματικός και έγκυρος τρόπος εκτίμησης των θεραπευτικών επιπτώσεων και των κινδύνων από τα αραιωτικά αίματος που χορηγούνται σε ασθενείς με κολπική μαρμαρυγή.
Οι μέθοδοι που αναπτύχθηκαν σε αυτή τη μελέτη μπορούν να χρησιμοποιηθούν για τη διερεύνηση των επιδράσεων αυτών των φαρμάκων σε ομάδες ασθενών που αποκλείονται ή υποεκπροσωπούνται σε αυτές τις κλινικές δοκιμές, όπως ηλικιωμένοι, άτομα με πολλαπλές παθήσεις και άτομα με υψηλότερο κίνδυνο αιμορραγίας.
Αυτή η μέθοδος μπορεί επίσης να βοηθήσει τους ιατρικούς ερευνητές να κατανοήσουν εάν τα αποτελέσματα από τυχαιοποιημένες ελεγχόμενες δοκιμές μπορούν να μεταφερθούν σε πρακτικές “πραγματικού κόσμου” και παρέχει ένα πλαίσιο που μπορεί να προσαρμοστεί για τη διερεύνηση των επιπτώσεων της θεραπείας για άλλες καταστάσεις.
Οι συγγραφείς έγραψαν: «Η μελέτη μας είχε ως στόχο να μιμηθεί μια δοκιμή αναφοράς σε από του στόματος αντιπηκτικά σε ασθενείς με κολπική μαρμαρυγή χρησιμοποιώντας δεδομένα υγειονομικής περίθαλψης στο Ηνωμένο Βασίλειο που συλλέγονται τακτικά. Ο σχεδιασμός βάσει δοκιμών αναφοράς παρέχει ένα πλαίσιο για τη μελέτη των αποτελεσμάτων της θεραπείας σε ομάδες ασθενών που αποκλείονται από ή κάτω από εκπροσωπούνται σε δίκες».
Περισσότερες πληροφορίες: Comparison of oral anticoagulants for stroke prevention in atrial fibrillation using the UK clinical practice research Datalink Aurum: A reference trial (ARISTOTLE) emulation study. PLOS Medicine, 2024; 21 (8): e1004377 DOI: 10.1371/journal.pmed.1004377.
